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CRISPR Cas9為新型的基因組編輯技術(shù)，擁有操作簡單，效率高，以及作用靶點(diǎn)多等優(yōu)勢，逐漸成為基因敲除，基因組突變和基因敲除等實(shí)驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)操作工具。Cas9系統(tǒng)能在293T, K562, iPS等多種細(xì)胞中，進(jìn)行有效的靶向酶切，進(jìn)而引導(dǎo)非同源重組（NHEJ）或同源重組 （HR），效率在3-25%之間。

Cas9載體將編碼Cas9蛋白的序列及其附屬元件共同制造成為一個單一的載體。同時為了能夠讓這些組分進(jìn)入真核細(xì)胞的細(xì)胞核，還加入了入核信號元件。這樣一來，只要只需針對需要編輯的DNA序列合成一段DNA序列，插入這個載體的特定部位。在轉(zhuǎn)入宿主細(xì)胞后，產(chǎn)生的人工構(gòu)建的gRNA就能指導(dǎo)Cas9蛋白切割宿主細(xì)胞特定的DNA序列，從而起到基因編輯的作用。